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Correlazioni in Medicina



Gilenya, un farmaco per la sclerosi multipla recidivante-remittente: segnalati due casi di sindrome emofagocitica


L’Agenzia Italiana del Farmaco ( AIFA ) in accordo con l’European Medicines Agency ( EMA ) e Novartis hanno informato gli operatori sanitari in merito a due episodi fatali di sindrome emofagocitica segnalati in pazienti con sclerosi multipla trattati con Fingolimod ( Gilenya ).

Due casi fatali di sindrome emofagocitica ( haemophagocytic syndrome, HPS ), entrambi insorti nel contesto di una infezione, sono stati segnalati in pazienti trattati con Fingolimod 0.5 mg/die rispettivamente per 9 e 15 mesi.

Una diagnosi precoce della sindrome emofagocitica è importante per migliorare la prognosi, dando inizio tempestivamente al trattamento di HPS e della condizione sottostante, come ad esempio una infezione virale.

I segni e i sintomi frequentemente associati alla sindrome emofagocitica sono: febbre, astenia, epatosplenomegalia e adenopatia che possono essere associate a manifestazioni più gravi quali insufficienza epatica o distress respiratorio; citopenia progressiva, livelli di ferritina sierica marcatamente elevati, ipertrigliceridemia, ipofibrinogenemia, coagulopatia, citolisi epatica e iponatriemia.

Ulteriori informazioni sulla sindrome emofagocitica e raccomandazioni

La nota informativa dell’AIFA vuole rendere gli operatori sanitari consapevoli delle difficoltà di diagnosticare la sindrome emofagocitica e dell’importanza di una diagnosi precoce, poiché vi è un rischio di un esito peggiore quando la diagnosi e quindi il trattamento siano ritardati.

HPS è una sindrome iperinfiammatoria molto rara e potenzialmente pericolosa per la vita, descritta in associazione ad infezioni ( primarie o in seguito a riattivazione di infezioni da virus, es. virus Epstein Barr; EBV ), neoplasie maligne ( es. linfoma ), immunodeficienza e una varietà di malattie autoimmuni ( es. lupus ).

Gilenya è un immunosoppressore selettivo e i suoi effetti sul sistema immunitario aumentano il rischio di infezioni. Durante il trattamento con Gilenya sono state segnalate infezioni gravi. Il Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto ( RCP ) di Gilenya è stato aggiornato per riportare che sono stati segnalati casi fatali di sindrome emofagocitica.

Clinicamente, la sindrome emofagocitica spesso si manifesta con febbre, astenia, epatosplenomegalia e adenopatia che possono essere associate a manifestazioni più gravi quali insufficienza epatica o distress respiratorio. L’esito della sindrome emofagocitica può essere fatale, in particolare quando una diagnosi e un trattamento appropriati siano ritardati. Dal punto di vista citopatologico la sindrome emofagocitica è caratterizzata dalla attivazione di macrofagi ben differenziati con marcata emofagocitosi negli organi ematopoietici o nei linfonodi.
Nei test di laboratorio spesso si osserva progressiva citopenia, livelli di ferritina sierica marcatamente elevati, ipertrigliceridemia, ipofibrinogenemia, coagulopatia, citolisi epatica e iponatriemia.
La diagnosi necessita della valutazione di tutti i parametri clinici e di laboratorio e deve essere confermata da uno specialista.

E’ stato dimostrato che una diagnosi precoce e un trattamento tempestivo migliorano la prognosi della sindrome emofagocitica. Ad oggi non esiste un trattamento standard definito per la sindrome emofagocitica; in alcuni casi è stato descritto un miglioramento dell’esito con la somministrazione di diversi agenti chemioterapici. In aggiunta al trattamento della sindrome è anche importante trattare la condizione sottostante ( es. infezione virale ). ( Xagena2013 )

Fonte: AIFA, 2013

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