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Sicurezza ed efficacia di Risdiplam una volta al giorno nell'atrofia muscolare spinale di tipo 2 e non-deambulante di tipo 3: studio SUNFISH Parte 2

Risdiplam ( Evrysdi ) è una piccola molecola orale approvata per il trattamento dei pazienti con atrofia muscolare spinale,... ... leggi

Terapia genica sostitutiva con Onasemnogene abeparvovec nei bambini con atrofia muscolare spinale di età pari o inferiore a 24 mesi e peso corporeo fino a 15 kg

Data la novità della terapia sostitutiva genica con Onasemnogene abeparvovec ( Zolgensma ) nell'atrofia muscolare spinale, i dati di efficacia... ... leggi

Sicurezza ed efficacia di Risdiplam nei pazienti con atrofia muscolare spinale di tipo 1: studio FIREFISH Parte 2

Risdiplam ( Evrysdi ) è una terapia somministrata per via orale che modifica lo splicing pre-mRNA del gene di sopravvivenza... ... leggi

Risdiplam nell'atrofia muscolare spinale di tipo 1

L'atrofia muscolare spinale di tipo 1 è una malattia neuromuscolare rara e progressiva causata da bassi livelli della proteina SMN.... ... leggi

Evrysdi nel trattamento dell' atrofia muscolare spinale 5q nei pazienti da 2 mesi d'età

Evrysdi è un medicinale utilizzato per trattare, nei pazienti a partire dai 2 mesi di età, l’atrofia muscolare spinale (... ... leggi

Neonati trattati con Risdiplam con atrofia muscolare spinale di tipo 1 rispetto ai controlli storici

L'atrofia muscolare spinale di tipo 1 ( SMA ) è una malattia neuromuscolare progressiva caratterizzata da un esordio a 6... ... leggi

Risultati di estensione di 5 anni dello studio START di fase 1 di Onasemnogene Abeparvovec nell'atrofia muscolare spinale

Sono state valutate la sicurezza a lungo termine e la durata della risposta nei neonati con atrofia muscolare spinale (... ... leggi

Studio FIREFISH: Risdiplam sui neonati con atrofia muscolare spinale di tipo 1

I dati di Risdiplam ( Evrysdi ), tratti dalla parte 1 della determinazione della dose dello studio cardine FIREFISH su... ... leggi

Trattamento dell'atrofia muscolare spinale a esordio infantile con Nusinersen

Nusinersen ( Spinraza ) ha mostrato un profilo rischio-beneficio favorevole nei partecipanti con atrofia muscolare spinale ( SMA ) a... ... leggi

Terapia genica con Onasemnogene abeparvovec per l'atrofia muscolare spinale sintomatica a esordio infantile nei pazienti con due copie di SMN2: studio STR1VE

L'atrofia muscolare spinale di tipo 1 è un disturbo dei motoneuroni che provoca la morte o la necessità di ventilazione... ... leggi

Terapia genica con Onasemnogene Abeparvovec per l'atrofia muscolare spinale sintomatica ad esordio infantile di tipo 1: studio STR1VE-EU

L'atrofia muscolare spinale è una malattia neuromuscolare rara, autosomica recessiva, causata dalla perdita biallelica del gene del motoneurone di sopravvivenza... ... leggi

Nusinersen negli adulti con atrofia muscolare spinale con difetto del cromosoma 5q

Nusinersen ( Spinraza ) è approvato per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale con delezioni / mutazioni nel gene di sopravvivenza... ... leggi

Atrofia muscolare spinale

Il termine atrofia muscolare spinale ( SMA, dall'inglese spinal muscular atrophy ) identifica un gruppo di malattie ereditarie caratterizzate da... ... leggi

Atrofia muscolare spinale: beneficio continuato con Onasemnogene abeparvovec

I nuovi dati degli studi STR1VE-US, SPR1NT, e START hano mostrato che i pazienti con atrofia muscolare spinale ( SMA... ... leggi

La creatinina sierica è un biomarcatore di denervazione progressiva nell'atrofia muscolare spinale

L'identificazione dei biomarcatori semplici in grado di prevedere o monitorare la progressione della malattia nei pazienti con atrofia muscolare spinale... ... leggi

Atrofia muscolare spinale presintomatica: beneficio prolungato di Nusinersen

Nuovi dati dello studio di fase 2 NURTURE che sta valutando Nusinersen ( Spinraza ) hanno dimostrato che i pazienti... ... leggi

Zolgensma a base di Onasemnogene abeparvovec: terapia genica per l'atrofia muscolare spinale

La Commissione Europea ha concesso l’approvazione condizionale per Zolgensma ( Onasemnogene abeparvovec ), la terapia genica per il trattamento di... ... leggi

Zolgensma a base di Onasemnogene abeparvovec nel trattamento dell’atrofia muscolare spinale

Zolgensma è un medicinale di terapia genica per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale, una grave affezione dei nervi che causa... ... leggi

Nusinersen nei pazienti adulti con atrofia muscolare spinale

E' stata riportata un’esperienza con pazienti adulti con atrofia muscolare spinale ( SMA ), alcuni dei quali sono stati trattati... ... leggi

L' FDA ha approvato Zolgensma, una terapia genica per il trattamento dei pazienti pediatrici con atrofia muscolare spinale

La Food and Drug Administration ( FDA ) statunitense ha approvato Zolgensma ( Onasemnogene abeparvovec-xioi; Onasemnogene abeparvovec ), la prima... ... leggi